Il mercato dei farmaci per la cura delle malattie rare

Il settore terapeutico delle malattie rare è sicuramente tra i più interessanti per l'industria farmaceutica e questo sin dagli anni novanta, quando la statunitense Genzyme propose una cura per il morbo di Gaucher al prezzo di $300000. Secondo un recente rapporto di EvaluatePharma, il mercato dei farmaci conta 4000 farmaci approvati dagli anni ottanta di cui oltre 300 nel 2016 e genera circa $114bn. Questa cifra corrisponde al 16% del mercato farmaceutico globale salirá al 21% entro il 2022. Vi sono diversi motivi per cui l'industria farmaceutica investe così pesantemente nel settore dei farmaci orfani. Il primo é che chi sviluppa e commercializza un farmaco per una malattia rara riceve forti incentivi governativi e il processo di approvazione é in media più veloce e semplice che per i farmaci normali. Il secondo è che le nuove tecnologie hanno resi più facile ed economica la produzione dei farmaci per le malattie rare. Inoltre negli ultimi anni è aumentata la cooperazione e connessione tra pazienti, medici e industria farmaceutica e questo ha reso più facile il lavoro di sviluppo. Recentemente le autoritá di controllo hanno però alzato il livello di vigilanza, perchè si è diffusa la percezione che molti di questi costosisimi farmaci aumentano solo marginalmente la qualitá di vita del paziente. Ad esempio l'NHS verificherà che i farmaci in dettaglio l'efficacia dei farmaci che costano oltre i GBP100000 per trattamento. Come è il caso di esempio Kanuma di Alexion Pharmaceutical, usato contro la deficienza di lysosomal acid lipase e che viene venduto a GBP500000 e i cui benefici clinici non paiono giustificare il prezzo. La stessa Alexion vende negli USA Soliris per la cura di una rara patologia ematica a $700000 il trattamento. In US un'assicurazione sanitaria ha recentemnte rifiutato di rimborsare Exondys51 di Sarepta per la cura della distrofia muscolare di Duchenne muscular. (Fonte FT)