Terapia genica, quali le prospettive?

La terapia genica è considerata da molti la soluzione a molte patologie. A fronte di tali elevate aspettative, la realtà si scontra però con problematiche scientifiche, ma anche regolatorie, molto complesse. La prima terapia presa in considerazione in Europa, appartenente a questo innovativo approccio terapeutico, è Glybera (alipogene tiparvovec), di UniQure. Il trattamento ha dovuto affrontare non pochi ostacoli e problematiche dovuti al suo costo e al limitato numero di pazienti che possono trarre beneficio dal suo utilizzo, tanto che l’azienda per il momento, ha scelto di non entrare nel mercato. L’esperienza è stata però molto interessante perchè ha offerto una chiara immagine di quali siano le difficoltà associate allo sviluppo di questo tipo di terapie. In particolare, si possono identificare alcuni passaggi che sembrano determinanti. Innanzitutto, c’è da sottolineare che per poter concepire questi trattamenti, è stato necessario comprendere al meglio il DNA e cosa ne determina l’alterazione. Nel 2003, con il completamento del Human Genome Project, è stato possibile ottenere le informazioni necessarie. Il settore è in continua evoluzione e attualmente si sta procedendo attraverso l’editing del DNA, di cui l’applicazione CRISPR/Cas9 è un esempio. Altre questioni scottanti sono la protezione brevettuale di questi prodotti, come il loro costo. Si propongono infatti come terapie risolutive di una patologia e al momento pare complesso riuscire a bilanciare tutte le questioni in gioco per definire il giusto prezzo per una terapia genica. Il settore sta registrando numerose partnership allo scopo di sviluppare questi trattamenti. La pipeline di Sangamo Therapeutics è rappresentativa di questo trend. L’azienda ha infatti stretto collaborazioni con Pfizer, Bioverativ e Shire. Ma c’è anche Intellia, che può contare sulle partnership con Regeneron e Novartis. Altro esempio è rappresentato da Alnylam, che collabora con MSD, Sanofi e The Medicine’s Co.
Accanto a problematiche estremamente concrete, si inserisce però una questione delicata come l’implicazione etica di questo approccio, che richiede una discussione approfondita. Ci si interroga, infatti, su quale debba essere la valutazione del bilancio rischio/beneficio connessa alla manipolazione del genoma umano.
(Fonte BioPharmaDIVE)