جهوزيّة تامّة لأول تجربة سريرية مع تقنية كريسبر

بدأت شركة “فرتكس” للصناعات الدوائية، التي تتّخذ من الولايات المتحدة مقراً لها، بالشراكة مع شركة Crispr Therapeutics، عمليّة تجنيد المرضى للمرحلة الأولى من التجارب السريرية باستخدام المعالجة التي طورتها Crispr Therapeutics – CTX001 لعلاج مرض الثلاسيميا بيتا.وستُجري المؤسسة العامة للغذاء والدواء الامريكية التجربة السريرية في مستشفى ريغنسبورغ (ألمانيا) مسجّلة ١٢ مريضاً. هذه هي أول تجربة سريرية تقوم بتقييم العلاج باستخدام تقنية جين Crispr.

CTX001 هو علاج يُنفَّذ خارج الجسم: يتمّ سحب الخلايا من دم كل مريض، وإعادة برمجتها وإعادة إدخالها في المريض. تخضع خلايا الدم المعالجة عبر تقنية Crispr لتصحيح الحمض النووي لتمكينها من إنتاج الخلايا السليمة فقط.

وقد سبقت Crispr THX شركة Editas Medicine للتكنولوجيا الحيوية، والتي هي أيضاً على استعداد تقريباً لاختبار العلاج Crispr الخاص بها على المرضى الذين يعانون من شكل نادر من العمى.

(المصدر: www.ClinicalTrials.gov)