موافقة المؤسسة العامة للغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على علاج جينات ساكنة تسبب أمراضًا معيّنة

كان يوم أمس يومًا تاريخيًا في الطب: فقد وافقت المؤسسة العامة للغذاء والدواء الأمريكية على دواء  Onpattro ((patisiran لشركة "ألنيلام"، وهو علاج ثوري يتكوّن من مركّب دهني يستهدف RNA باختيار الجينات المسؤولة عن اعتلال الأعصاب في داء النشوانيات الوراثي (hATTR)، وهو مرض نادر للغاية ومسبّب للعجز ويؤثر على ما لا يقل عن ٥٠.٠٠٠ شخص على مستوى العالم. هذا هو العلاج الأول المعتمد مع طريقة عمل ثورية تسمى RNA-i، استناداً إلى الأبحاث التي أجراها العلماء أندرو فاير وكرايغ ميلو، والتي منحت على أساسها للباحثين جائزة نوبل في الطب عام ٢٠٠٦.
 
وكانت شركة "ألنيلام" قد أعلنت أن الدواء الجديد سيباع بمبلغ ٤٥٠ ألف دولار من أجل تغطية علاج لمدة عام واحد. من المحتمل أن تورد ٣٨٠ مليون دولار في وقت مبكر من عام ٢٠٢٠ وأن تحقّق مليار دولار سنوياً كحدّ أقصى، كما يقول الخبراء. يعد Onpattro بأن يصبح الأول في فئة جديدة من العلاجات التي تقوم بدور عقاقير RNA-Interference (RNA-i)).
 لذكر أهم البرامج، تقوم "ألنيلام" بتطوير Givoriran لعلاج البرفيريات الكبدية الحادة. هذا وتقوم "أمجن" بتطوير AMG 890 لأمراض القلب والشرايين وشركة التكنولوجية الحيوية Arbutus Biopharma تقوم بتطوير ARB 1467 لالتهاب الكبد C. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن بعض صانعي الأدوية الكبار كانوا في البداية حريصين على الاستثمار في تقنية RNA-i؛ في الواقع، سرعان ما انسحبوا من العمل بعد بعض النتائج السلبية. الحالات الأكثر إثارة للدهشة كانت شركة "روش" وشركة "ميرك وشركاه".
 
تأسست شركة "ألنيلام" في كامبريدج، ماساتشوستس في عام ٢٠٠٢. وقد فشلت بالفعل في محاولتين لتسويق تقنية RNA-i: فقد فشل علاج تحقيقي خلال تجربة سريرية في عام ٢٠١٢ ممّا اضطر الشركة إلى التوقّف عن برنامج تطوير العلاج في عام ٢٠١٦ إذ أنّ العلاج تسبّب في وفاة بعض المرضى. وارتفعت أسهم شركة "ألنيلام" أكثر من ٣٪ بعد الإعلان عن الموافقة على التسجيل.
 
(المصادر: WSJ ، "ألنيلام")