Biogen/Ionis: risultati di Fase III positivi per nusinersen nell’atrofia muscolare

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato oggi che nusinersen, il trattamento sperimentale sviluppato dalla partnership tra le aziende, destinato al trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), ha raggiunto l’endpoint primario prespecificato per l’analisi ad interim dello studio di Fase III ENDEAR. Il trial è stato disegnato per valutare il prodotto nell’esordio infantile della malattia. L’analisi mostra che per i neonati che hanno ricevuto il farmaco, si sono registrati miglioramenti statisticamente significativi per quanto riguarda le valutazioni motorie rispetto ai bibi che non sono stati sottoposti al trattamento. In seguito a questi dati positivi, Biogen ha esercitato la sua opzione di sviluppare e commercializzare nusinersen a livello globale e ha versato a Ionis $75 milioni. Biogen presenterà, inoltre, le domande di autorizzazione in diverse nazioni nel mondo nei prossimi mesi.
Per quanto lo studio ENDEAR, verrà fermato e tutti i partecipanti avranno la possibilità di entrare nel trial open-label SHINE, nel quale ogni soggetto arruolato verrà sottoposto al trattamento con il farmaco. Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per modificare lo splicing del gene SMN2, quais identico al gene SMN1, al fine di aumentare la produzione della proteina SMN. Gli ASO sono delle parti di nucleotide ottenute per sintesi e progettate per legarsi selettivamente a specifici RNA e regolare l’espressione di determinati geni.
(Fonte Business Wire)