CAR-T, Breakthrough Therapy da FDA per la terapia di Novartis

Novartis ha annunciato oggi che FDA ha concesso la designazione Breakthrough Therapy a CTL019, una terapia CAR-T sperimentale per il trattamento di pazienti adulti con DLBCL (diffuse large B-cell lymphoma) recidivante e refrattario, che non abbiano avuto risultati dopo due o più trattamenti precedenti. Si tratta della seconda indicazione per la quale la terapia sperimentale ha ricevuto questa designazione. La terapia CAR-T si differenzia da altri approcci terapeutici perché prevede la produzione del farmaco per ogni individuo, poiché utilizza le cellule T di ogni singolo paziente che vengono riprogrammate in laboratorio in modo da direzionarlo verso le cellule tumorali del paziente. DLBCL è la forma più comune di linfoma (30% di tutti i linfomi non-Hodgkin). Una percentuale di soggetti che varia dal 10 al 15% non hanno una risposta alla terapia iniziale oppure hanno una recidiva entro tre mesi dal trattamento. (Fonte Novartis press release)