CHMP, nel 2014 elevato numero di raccomandazioni positive per farmaci nelle patologie rare

Nel 2014, Il CHMP di EMA ha raccomandato per la commercializzazione il maggior numero di farmaci designati come orfani mai registrato in un anno. Con un totale di 82 prodotti per l’utilizzo umano, 17 sono destinati al trattamento di malattie rare, rendendo disponibili terapie per pazienti che spesso non hanno opzioni terapeutiche. Tra questi prodotti, è stata approvato il primo farmaco per il trattamento della distrofia di Duchenne, Translarna (ataluren), di PTC Therapeutics, ed il primo prodotto per la terapia della protoporfiria eritropoietica, Scenesse (afamelanotide), di Clinuvel Pharmaceuticals. Molto importante è stata la prima raccomandazione positiva per una terapia a base di cellule staminali, Holoclar, per il trattamento della LSCD, patologia rara in ambito oftalmico. Per questi prodotti è stata utilizzata una particolare procedura regolatoria che può facilitare la loro entrata nel mercato. In ambito oncologico, sono stati raccomandati otto nuovi farmaci, tra i quali Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro e Cyramza, destinati al trattamento di tumori rari, difficili da trattare. Tra di essi, anche Mekinist, come intervento in pazienti affetti da melanoma che presenti una specifica mutazione. Sette sono le opinioni positive che sono state concesse con valutazione accelerata e hanno riguardato Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, Ofev, Sylvant, Ketoconazole HRA, prodotti dai quali ci si aspetta un importante beneficio per la salute pubblica. Attenzione è stata data, inoltre, al trattamento dell’infezione cronica dell’epatite C, poichè il CHMP, con la procedura accelerata, ha favorito la disponibilità di una nuova generazione di medicinali per questa patologia.
(Fonte EMA)