FDA lässt Spinraza von Biogen zu, die erste Behandlung für SMA

Die FDA hat Spinraza (nusinersen) von Biogen, gemäß Priority Review, für die Behandlung von SMA (spinal muscular atrophy) bei Patienten im Kindes- und Erwachsenenalter zugelassen. Das Produkt, welches durch intrathekale Injektion verabreicht wird, stellt die erste und einzige in den USA zugelassene Behandlungsmethode für diese Krankheit dar. Die Krankheit ist durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet, mit resultierender schwerer und fortschreitender Muskelatrophie. Die Patienten können Paralysen erleiden, mit großen Schwierigkeiten, zu schlucken und zu atmen. Die Zulassung basiert auf positiven Ergebnissen diverser klinischer Studien an mehr als 170 Patienten und die Daten enthalten auch die Interim-Analyse des Versuchs ENDEAR, welcher bei Kindern durchgeführt worden war. Spinraza wird in den USA in Kürze auf den Markt kommen. (Quelle: Business Wire)