Kritische Entscheidung von der FDA für Sarepta Therapeutics (Duchenne-Dystrophie) erwartet

Das WSJ hat gestern einen Artikel zur neuen Gentherapie von Sarepta Therapeutics – Golodirsen (SRP-4053) – zur Heilung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) veröffentlicht. DMD ist eine neuromuskuläre Erkrankung mit rezessiver Übertragung in Zusammenhang mit dem X-Chromosom und ist durch eine progressive Degeneration der Skelett- der glatten und der Herz-Muskulatur charakterisiert, die zu einer umfangreichen Schwächung der Muskulatur führt und wobei die Patienten selten älter als 25 Jahre alt werden. Die Krankheit führt zu einem Fehlen des Proteins Dystrophin in der Skelettmuskulatur und der Erhöhung der Konzentration eines Enzyms im Blut, welches den Abbau des Muskelgewebes fördert.
Sarepta hat schon klinisch die Therapie an 3 Patienten getestet und die Ergebnisse sind sehr positiv, insbesondere die Tatsache, dass Golodirsen zu einer Erhöhung um der Dystrophin-Konzentration um 38% führt. Der Autor des WSJ wünscht sich, dass die FDA das Risiko trägt, der Zulassung der Therapie zuzustimmen und damit das Risiko der geringen Statistik in Kauf nimmt. Wenn die neue Therapie von Sarepta zugelassen würde, wäre es die erste wirksame Therapie für junge an DMD erkrankte Personen und könnte zu einer neuen Finanzspritze für Sarepta führen, welche so ihre Forschungsarbeit an dieser seltenen Krankheit fortsetzen könnte.

(Quelle: WSJ)