Decisione critica attesa dalla FDA per Sarepta Therapeutics (Distrofia di Duchenne)

Il WSJ ha publicato ieri un articlo dedicato alla nuova terapia genica sviluppata da Sarepta Therapeutics -Golodirsen (SRP-4053)-  per la cura della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). LA DMD è un disordine neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X, ed è caratterizzato da una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, che genera debolezza muscolare diffusa e i cui pazienti raramente vivono oltre i 25 anni. La malattia si sviluppa per l’assenza nei muscoli scheletrici della proteina distrofina e l’aumento di concentrazione nel sangue di un enzima che favorisce la degradazione del tessuto muscolare.
Sarepta ha già testato clinicamente la terapia su 3 pazienti e i risultati sono molto positivi, particolarmente positivo è il fatto che Golodirsen induce un aumento del 38% della concentrazione di distrofina. L’articolista del WSJ si augura che la FDA si assumi il rischio di favorire l’approvazione della terapia accettando così il rischio associato alla ridotta statistica. Se approvata la nuova terapia di Sarepta sarebbe la prima terapia efficace a disposizione dei giovani malati di DMD e potrebbe portare una nuova iniezione di cash a Sarepta che potrebbe così continuare il lavoro di ricerca su questa malattia rara.

(Fonte WSJ)