EMA, consuntivo 2013 riguardante i farmaci orfani

Un totale di 11 su 81 farmaci raccomandati per la commercializzazione da parte del CHMP da parte di EMA nel 2013 erano destinati al trattamento delle malattie rare. Questa rilevazione si inserisce nell'aumento anno su anno osservato negli ultimi anni (8 nel 2012, 4 nel 2011). Una delle spiegazioni del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a questa analisi riguarda il fatto che gli stumenti offerti dall'Agenzia Europea e dalla European Orphan Regulation, pensati per supportare lo sviluppo ddei farmaci orfani siano utilizzati in modo più efficace. Il volume delle richieste per le orphan designation presentate all'Agenzia è aumetato del 22% dal 2009, inoltre il numero delle aziende richiedenti l'assistenza al protocollo durante lo sviluppo di di questi farmaci è aumentato da 82 richieste nel 2012 a 108 nel 2013. E' stato osservato come le SMEs (small or medium-sized emterprises) siano molto attive nello sviluppo dei farmaci orfani e infatti il 40% delle richieste per le orphan designation sono presentate da SMEs. Queste aziende, se registrate come tali, possono usufruire di ulteriori incentivi, inclusa l'assistenza regolatoria, amministrativa e procedurale, come pure agevolazioni fiscali. (Fonte EMA)