Fast Track Designation di FDA per il prodotto di Genzyme destinato al trattamento della malattia di Fabry

Sanofi e Genzyme hanno annunciato che FDA ha concesso la designazione Fast Track per lo sviluppo di GZ/SAR402671, una nuova terapia sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry, una patologia rara, ereditaria e progressiva caratterizzata da un deposito eccessivo del lipide GL-3 (globotriaosilceramide) in diversi organi. Tra i primi sintomi si regitrano dolori e disturbi intestinali. Con il progredire della malattia possono insorgere problematiche gravi a livello renale, cardiaco e cerebrovascolare. La malattia di Fabry, che colpisce indifferentemente entrambi i sessi, conta circa 10000 pazienti diagnosticati nel mondo. Genzyme sta attualmente arruolando i pazienti per uno studio di Fase IIa internazionale e multicentrico per GZ/SAR402671 e intende conivolgere nove pazienti adulti naïve al trattamento afetti dalla patologia. Il prodotto è un inibitore della globotriaosilceramide sintasi, in grado di bloccare la formazione di GL-1, un intermedio chiave nella sintesi del GL-3.
(Fonte Sanofi press release)