FDA amplia l’utilizzo di Lumizyme

FDA ha approvato of Lumizyme (alglucosidase alfa) per il trattamento dei pazienti con esordio in età infantile della malattia di Pompe, compresi coloro che abbiamo meno di otto anni di età. Inoltre è stata interrotto il programma Lumizyme ACE (Alglucosidase Alfa Control and Education).
La malattia di Pompe è una patologia genetica rara (stima 1 nascita ogni 40000/300000). Il sintomo primario è una debolezza muscolare e cardiaca che porta ad insufficienza respiratoria e morte. La patologia causa una mutazione genetica che impedisce una sufficiente produzione dell’enzima alfa-glucosidasi, necessario per una funzionalità muscolare adeguta. Lumizyme funziona facendo fronte alla deficienza di alfa-glucosidasi. Il prodotto ha già ricevuto l’approvazione da FDA nel 2010 con un Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), il programma Lumizyme ACE, per limitare il suo utilizzo nel trattamento dei pazienti con esordio della patologia non in età infantile. Lumizyme sono commercializzati da Genzyme, del gruppo Sanofi.