FDA approva Cholbam per il trattamento di problematiche rare nella sintesi degli acidi biliari

FDA ha approvato Cholbam (acido colico) in capsule, di Asklepion Pharmaceuticals LLC., il primo trattamento autorizzato negli Stati Uniti per pazienti pediatrici ed adulti con disfunzioni nella sintesi degli acidi grassi causate da problematiche relative ad un singolo enzima e per pazienti con disturbi dei perossisomi (inclusa la sindrome di Zellweger). I pazienti con queste patologie metaboliche rare, di origine genetica mostrano segni di interessamento epatico, steatorrea e complicanze derivanti da malassorbimento delle vitamine liposolubili. In questi soggetti, la sintesi dell’acido colico, prodotto fisiologicamente a livello epatico a partire dal colesterolo, porta ad una diminuzione del flusso della bile, con conseguenti problematiche sia a carico del fegato che della nutrizione. Se non trattati adeguatamente, i pazienti possono avere ritardi nella crescita e possono sviluppare danno epatico grave. Cholbam è stato approvato come tratatmento orale per bambini dai tre anni in su e per i pazienti adulti.
(Fonte FDA)