FDA approva farmaco di Vertex per la fibrosi cistica

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Ha annunciato l'approvazione di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) da parte di FDA. Si tratta del primo prodotto ad essere autorizzato come trattamento della causa sottostante la fibrosi cistica in pazienti dai 12 anni in su che presentino due copie della mutazione F508del del gene CFTR. Il prodotto è indicato solo in questi soggetti, che possono essere individuato tramite un test genetico. La fibrosi cistica è una malattia rara che mette in pericolo le persone che ne siamo affette. La popolazione di pazienti per i quali Orkambi è indicato rappresenta il gruppo più importante dal punto di vista numerico. L'approvazione del farmaco da parte dell'Agenzia statunitense è basata sui dati di DUE studi di Fase III che hanno arruolato più di 1100 soggetti. I pazienti trattati con Orkambi hanno riportato miglioramenti significativi nella funzionalità polmonare e la riduzione delle esacerbazioni. (Fonte Vertex press release)