FDA approva Hemlibra di Roche, terapia innovativa per l’emofilia A

Roche ha annunciato che FDA ha approvato Hemlibra (emicizumab) per la profilassi in pazienti adulti e in età pediatrica affetti da emofilia A con inibitore verso il Fattore VIII.
Circa il 30% dei pazienti con emofilia A può sviluppare inibitori nei confronti delle terapie sostitutive con fattore VIII. Tale problematica pone questi pazienti ad elevato rischio sia di sanguinamenti pericolosi per la vita che di sanguinamenti articolari, che a lungo termine spesso provocano danno a livello delle articolazioni. Hemlibra è un anticorpo bispecifico diretto verso i fattori IXa e X della coagulazione. È progettato per legare entrambi i fattori, essenziali per la normale cascata della coagulazione. il prodotto può essere somministrato, attraverso iniezione sottocutanea, una volta alla settimana. Hemlibra è un prodotto di Chugai Pharmaceutical, che lo ha sviluppato in partnership con Roche e Genentech. In due dei più ampi studi condotti in questa popolazione di pazienti, la profilassi con Hemlibra ha dimostrato di ridurre in modo significativo i sanguinamenti in adulti e bambini. Gli esperti stimano che Hemlibra può arrivare a generare almeno $2bn entro il 2025.
(Fonte Roche)