FDA approva la nuova terapia di Alexion contro la emoglobinuria parossistica notturna

La biotech Alexion ha emesso un comunicato stampa nel quale informa che la FDA ha approvato con due mesi rispetto al previsto la terapia ALXN1210 per la cura della malattia rara emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e che verrà commercializzata con il nome Ultomiris.

La nuova terapia dovrebbe andare a sostituire la costosa terapia di Alexion Soliris, che è stata introdotta oltre 11 anni fa ed è ancora l’unica soluzione per la EPN.

La EPN è  una malattia rara clonale acquisita delle cellule ematopoietiche, caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. La malattia può insorgere a tutte le età, ma colpisce preferenzialmente i giovani adulti. La prevalenza è stimata in circa 1/500.000. I sintomi clinici sono variabili e comprendono l’anemia emolitica, la trombosi dei grossi vasi (che coinvolge le vene epatiche, addominali, cerebrali e della cute) e il deficit moderato-grave dell’emopoiesi, che può dare pancitopenia.

(Fonte Alexion)