FDA approva nuovo prodotto per una rara malattia genetica

FDA ha approvato Ruconest, il primo inibitore della C1-esterasi per il trattamento degli attacchi acuti in adulti ed adolescenti con angioedema ereditario (HAE), una patologia causata da una quantità insufficiente di una proteina denominata appunto inibitore della C1-esterasi. I soggetti affetti da questa malattia possono sviluppare rapidamente gonfiore alle mani, ai piedi, al viso, nel tratto intestinale o nelle vie respiratorie, quest'ultimo potenzialmente fatale senza intervento immediato. L'efficacia e la sicurezza di Ruconest sono state valutate mediante uno studio clinico multicentrico controllato nel quale sono stati trattati 41 pazienti sia adulti che adolescenti. (Fonte FDA)