FDA concede la designazione Fast Track per deflazacort nella distrofia di Duchenne

Marathon Pharmaceuticals, LLC, azienda biofarmaceutica americana focalizzata nello sviluppo di trattamenti per le patologie rare, ha annunciato che FDA ha concesso la designazione Fast Track per deflazacort nel trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), patologia a decorso fatale che causa declino progressivo delle fibre muscolari e che rappresenta ha forma di distrofia muscolare più comune e grave nei bambini. Attualmente non esistono terapie approvate per quasta problematica negli Stati Uniti. Marathon ha in corso numerosi studi preclinici e clinici con deflazacort per supportarne l’approvazione nella DMD, utilizzo per il quale FDA ha già concesso la designazione Orphan Drug.
(Fonte Business Wire)