FDA ha approvato la supplemental New Drug Application per Kalydeco di Vertex

Vertex Pharmaceuticals Inc. ha annunciato la scorsa settimana che FDA ha approvato la sNDA (supplemental New Drug Application) per Kalydeco (ivacaftor) per pazienti affetti da fibrosi cistica (CF) dai 6 anni in su che presentino una delle otto mutazioni addizionali nel gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). L'approvazione dell'sNDA è basata sui dati di uno studio di Fase III precedentemente annunciati, nel quale il trattamento con il farmaco ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo della funzione polmonare. Questi dati sono stati utilizzati anche per la richiesta di approvazione in Europa, Canada ed Australia. (Fonte PBR)