Forse prossima l’approvazione di una nuova terapia genetica

Domani giornata importante per tutte le aziende che lavorano nel settore delle terapie genetiche, questo perchè si riunirà l'advisory committee della FDA per discutere Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia genetica sviluppata da Spark Therapeutics. Luxturna è stata sviluppata per curare un tipo di cecità denominata biallelic RPE65 che è associata ad una distrofia della Retina che colpisce 1000-3000 persone nel mondo. La nuova terapia funziona andando a correggere i geni danneggiati che sono responsabili dell'insorgenza della malattia. Non vi è ancora una comunicazione ufficiale a riguardo ma gli analisti prevedono che la terapia verrà offerta al prezzo di un milione di dollari per trattamento. Pochi mesi fa la FDA aveva approvato Kymriah, una terapia genetica sviluppata da Novartis per la cura del linfonoma che è prezzato $475000 e se anche Luxturna verrá approvata il dibattito sul prezzo delle terapie genetiche si infiammerà. Secondo gli esperti vi sono oltre 1500 terapie genetiche in fase di sviluppo nel mondo di cui 600 antitumorali e 500 per il trattamento di malattie rare. Nell'ambiente scientifico ed accademico vi é grande eccitazione per questo nuovo settore terapeutico ma legislatori e istituzioni sanitarie non si sono ancora espresse. (Fonte Forbes)