De nouveaux développements de la technologie Crispr pour un traitement potentiel pour la dystrophie

La prestigieuse revue Science a publié un important article dans lequel est rapporté la correction d’un défaut génétique dans le ADN de 4 chiens avec la pathologie de Duchenne qui est une  dystrophie musculaire très grave.

Les corrections au niveau du gène ont été conduites avec la technologie Crispr que l’équipe de scientifiques de la UT Southwestern Medical Center de Dallas et Royal Veterinary College de Londres ont appliqué pour garantir la production au niveau de muscles d’une protéine essentielle, dont le manque entraîne à la dystrophie.

Dans les êtres humains la dystrophie de Duchenne touche au moins 20o000 enfants et jeunes adultes dans le monde en causant une aggravation de la condition de vie à une issue fatale. Rarement les malades arrivent à dépasser la 30èmeannée de vie.

Pour le moment il y a seulement une thérapie approuvée pour le traitement de cette maladie difficile et elle a été développée par la biotech Sarepta Therapeutics, qui a obtenu l’approbation en 2016 et qui a établi le prix de 300000 dollars par an pour la thérapie -Exondys 51.

Le Wall Street Journal estime qu’il y a au moins 45 entreprises biotech qui travaillent au développement d’une solution thérapeutique meilleure et l’utilisation de la technologie Crispr pourrait être la solution que beaucoup de monde attendait. En tout cas il faut rappeler que récemment juste la technologie Crispr a attiré beaucoup de critiques et du scepticisme, après que ont été publiées des études (Nature) qui montrent que cette technologie peut accidentellement modifier aussi d’autres parties de l’ADN en causant ainsi potentiellement l’apparition de cancers.