Feu vert en Europe pour la thérapie génique de bluebird

 

Aujourd’hui la biotech bluebird a annoncé que l’EMA a accepté la demande d’autorisation à la commercialisation (MAA)  pour la thérapie génique expérimentale à base de LentiGlobin pour le traitement de adolescents et adultes avec la beta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT) et génotype non β0/β0.

L’autorisation est arrivée sur la base des résultats excellents obtenus dans les trials cliniques et en particulier dans le trial de Phase-III Northstar-2 (HGB-207) . La TDT est une pathologie héritière du sang causée par une mutation dans le gène de la β-globine, qui provoque une production inefficace de globules rouges avec une conséquente anémie grave.

(Source Bluebird)