La FDA approuve Hemlibra de Roche, une thérapie innovante pour l’hémophilie A

Roche a annoncé que la FDA a approuvé Hemlibra (emicizumab) pour la profilasse en patients adultes et en âge pédiatrique atteints de hémophilie A avec un inhibiteur envers le Facteur VIII. Environ 30% des patients avec l’hémophilie A peut développer des inhibiteurs pour de traitements de substitution avec le facteur VIII. Cette problématique met ces patients à un risque élevé de saignements dangereux pour la vie ainsi que de saignements articulaires, qui à long terme provoquent de dommages au niveau des articulations. Hemlibra est un anticorps bispécifique direct envers les facteurs IXa et X de la coagulation. Il est conçu pour lier les deux facteurs, essentiels pour la normale cascade de la coagulation. Le produit peut être administré, à travers une injection sous-cutanée, une fois par semaine. Hemlibra est un produit de Chugai Pharmaceutical, qui l’a développé en partenariat avec Roche et Genentech. En deux des études les plus amples conduites en cette population de patients, la profilasse avec Hemlibra a démontré de réduire de manière significative les saignements dans les adultes et les enfants. Les experts estiment que Hemlibra peut arriver à générer au moins $2bn d’ici 2025. (Source Roche)