La flambée du titre Biomarin après l’approbation de la FDA de Palynziq pour la phénylcétonurie

La biotech de San Rafael (Californie) Biomarin a communiqué aujourd’hui d’avoir obtenu l’approbation de la FDA pour la thérapie enzymatique contre la phénylcétonurie (PKU) Palynziq (pegvaliase). Dans une étude importante de Phase-III (PRISM-2) Palynziq s’est révélée efficace dans la réduction de la phénylalaline dans le sang dans les patients avec PKU, qui est une maladie rare du métabolisme qui touche 50000 personnes au niveau mondial . L’entreprise californienne maintenant vis eau lancement aux USA en juin, ainsi elle aura deux thérapies pour la PKU sur le marché même si l’autre thérapie de Biomarin, Kuvan, a perdu l’exclusivité aux USA, mais en tout cas elle a généré $99m dans le Q1 2018 c’est-à-dire +6.5% vs YTD 2017. Le management vise en outre à présenter la demande d’approbation en Europe d’ici la fin de l’année. Le titre Biomarin a gagné aujourd’hui plus que 4% aussi parce que on a recommencé à parler de Biomarin comme d’une probable cible d’acquisition. Il est important de rappeler que Biomarin a un riche pipeline avec de thérapies pour l’hémophilie A et l’achondroplasie (nanisme).

(Source Biomarin)