Le marché des médicaments pour le traitement des maladies rares

Le secteur thérapeutique des maladies rares est sans doute parmi les secteurs les plus intéressants pour l’industrie pharmaceutique et cela depuis les années 1990, lorsque l’américaine Genzyme proposa un traitement pour la maladie de Gaucher au prix de $300000. Selon un récent rapport d’EvaluatePharma, le marché des médicaments compte 4000 médicaments approuvé depuis les années 1980, dont plus de 300 en 2016 et il génère environ $114bn. Ce chiffre correspond à 16% du marché pharmaceutique mondial et il augmentera à 21% d’ici 2022. Il y a différentes raisons pour lesquelles l’industrie pharmaceutique investit si lourdement dans le secteur des médicaments orphelins. La première raison consiste dans le fait que celui qui développe et commercialise un médicament pour une maladie rare reçoit de grandes aides gouvernementales et le processus d’approbation est normalement plus rapide et simple que celui pour les médicaments normaux. La deuxième raison consiste dans le fait que les nouvelles technologies ont rendu plus facile et plus économique la production des médicaments pour les maladies rares. En outre dans les dernières années la coopération et la connexion entre les patients, les médecins et l’industrie pharmaceutique ont augmentées et cela a rendu plus facile le travail de développement. Récemment toutefois les autorités de contrôle ont élevé le niveau de vigilance, parce que il y a de plus en plus la perception que beaucoup de ces médicaments très chers augmentent seulement marginalement la qualité de la vie du patient. Par exemple l’NHS vérifiera l’efficacité des médicaments en détails, qui coûtent plus de GBP100000 par traitement. Il est le cas par exemple de Kanuma de Alexion Pharmaceutical, utilisé contre le déficit en lipase acide lysosomale, qui est vendu à GBP500000 et dont les bienfaits cliniques ne semblent pas en justifier le prix. La même Alexion vend aux Etats-Unis Soliris pour le traitement d’une pathologie hématique rare à $700000 par traitement. Aux Etats-Unis une compagnie d’assurance a récemment refusé de rembourser Exondys51 de Sarepta pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne muscular. (Source FT)