Spinraza de Biogen, de résultats positifs dans la SMA

Biogen a présenté de nouvelle donne de l’étude de Phase III ENDEAR de Spinraza (nusinersen), qui démontrent une réduction considérable du risque de mort ou de ventilation permanente dans les nouveau-nés, traités avec le médicament, atteints de SMA (spinal muscular atrophy) vs le groupe qui n’est pas sous traitement. Les résultats seront présentés au congres annuel de la British Paediatric Neurology Association. ENDEAR est une étude randomisée et en double aveugle conduite sur de patients atteints de SMA aux débuts de leur enfance. (Source Business Wire)