Tout est prêt pour le premier trial clinique avec la technologie CRISPR

La biotech américaine Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics ont commencé ensemble le recrutement pour un trial clinique de Phase-I/II avec une thérapie développée par la même Crispr Therapeutics -CTX001- pour le traitement de la Thalassemia beta. Le test sera conduit dans l’hôpital de Regensburg (Allemagne) et impliquera 12 patients. C’est le premier vrai trial clinique avec une thérapie qui utilise la technologie génique Crispr.

La thérapie CTX001 est une thérapie ex-vivo qui prévoit le prélèvement de cellules du sang, leur traitement au laboratoire et la réinjection dans le flux sanguin. Les cellules du sang traitées avec la technologie Crispr auront une correction du ADN qui permettra de produire seulement de cellules saines.

Crispr THX a battu dans le temps la biotech Editas Medicine, qui est presque prête à tester sa propre thérapie Crispr sur de patients ayant une forme rare de cécité.

(Source www.ClinicalTrials.gov)