Une approbation historique de la FDA d’une thérapie qui “fait taire” les gènes derrière à de pathologies spécifiques

Hier a été une journée historique pour la médicine, la FDA en fait a approuvé Onpattro(patisiran) de Alnylam Pharmaceuticals, une thérapie révolutionnaire représentée par un complexe de lipides qui agit directement sur l’ARN des cellules en faisant taire les gènes responsables de la polyneuropathie hATTR, une maladie rare fortement invalidante qui touche au moins 50000 personnes au niveau mondial. Celle-ci en fait est la première thérapie approuvée avec ce révolutionnaire mécanisme d’action appelé ARN -i et basé sur les résultats des recherches des scientifiques Andrew Fire et Craig Melo pour lesquels les deux chercheurs ont reçu le prix Nobel pour la médicine en 2006.

Alnylam a déjà annoncé que le prix de la nouvelle thérapie sera de $450000 pour un traitement annuel et selon les experts elle pourrait arriver à générer $380m déjà en 2020 et atteindre un maximum de $1bn pa.  Onpattro promet d’être la première d’une série de nouvelles thérapies qui agissent comme ARN-modificateurs. Alnylan elle-même a aussi Givoriran en phase de développement pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë; Amgen a AMG 890 pour les pathologies cardiovasculaires et la biotech Arbutus Biopharma a ARB 1467 pour l’hépatite C, et cela seulement pour citer les programmes les plus importantes. Il est toutefois important de rappeler que certaines grandes industries pharmaceutiques au début s’étaient révélées enthousiastes d’investir dans la technologies ARN-i mais elles ont bientôt abandonné après certains résultats négatifs, les cas les plus éclatantes sont dans ce cas ceux de Roche et Merck & Co.

Alnylam a été fondée en 2002 à Cambridge Mass. Et elle a déjà échoué deux tentatives d’apporter sur le marché cette technologie. En 2012 l’une de ses thérapies expérimentales a échoué un trial clinique et en 2016 l’entreprise a dû suspendre un programme de recherche parce que la thérapie en cours avait causé la mort de certains patients. Le titre Alnylam a gagné plus que 3% après l’annonce de l’approbation.

(Source WSJ et Alnylam)