Une nouvelle approbation de la FDA pour la biotech américaine Ultragenyx

Hier avant de l’ouverture de Wall Street la biotech californienne (Novato) Ultragenyx a communiqué d’avoir obtenu l’approbation de la FDA pour la thérapie expérimentale  Crysvita (burosumab) pour le traitement de la maladie rare hypophosphatémie liée à l’X ( XLH). La XLH est une maladie grave qui touche les os qui deviennent fragiles et mous pour un défaut du métabolisme de la vitamine D et des phosphates et dont souffrent 12000 personnes aux Etats-Unis. Celle-là est la deuxième approbation de la FDA pour Ultragenyx que en novembre dernier avait obtenu l’approbation de la FDA pour MEPSEVII™ (vestronidase alfa), la première thérapie pour le traitement de la maladie rare mucopolysaccharidose VII. Crysvita sera offerte au marché au prix de $200000 pour le traitement d’un patient adulte et $160000 pour les enfants. Le titre Ultragenyx (Nasdaq) hier a gagné presque 2%

(Source Ultragenyx)