Holoclar, di Chiesi, riceve raccomandazione positiva dal CHMP

Il CHMP di EMA ha raccomandato Holoclar, la prima terapia medicinale avanzata (ATMP) contenente cellule staminali, per l’approvazione nelll’unione Europea. La richiesta di approvazione è stata presentata da Chiesi Farmaceutici S.p.A. ed il prodotto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano nel novembre 2008. Si tratta di una terapia per il deficit, da moderato a severo, delle cellule staminali limbari (LSCD), causato da ustioni di origine fisica o chimica a livello oculare, in pazienti adulti. Holoclar è il primo farmaco raccomandato per l’LSCD, una problematica oculare rara che può portare alla cecità. Il CHMP ha emesso questa raccomandazione positiva basandosi sulla valutazione condotta dal Committee for Advanced Therapies (CAT). Le cellule staminali possono agire come agenti riparatori per il corpo. Le cellule staminali limbari sono localizzate nell’occhio, tra la cornea e la sclera, e sono importanti per la loro azione rigenerante e riparatrice a livello dell’epitelio corneale. Le ustioni, fisiche o chimiche, possono portare alla perdita di queste cellule, con una sintomatologia che può includere dolore, fotofobia, infiammazione, neovascolarizzazione corneale, perdita della trasparenza corneale e potenzialmente cecità. Holoclar è costituito da tessuto vitale, prelevato mediante biopsia da un’area non danneggiata della cornea del paziente e fatto crescere in laboratorio mediante coltura cellulare. Il materiale così ottenuto viene trapiantato nell’occhio danneggiato dopo rimozione dell’epitelio corneale danneggiato.
(Fonte EMA)