L’incredibile momento delle terapie geniche: i recenti annunci attirano nuovi investitori

Ieri la FDA ha approvato la terapia genica Luxturna di Spark Therapeutics destinata alla cura di una rara patologia ereditaria (6000 malati al mondo) dell’occhio. Luxturna agisce inserendo nelle cellule retiniche del paziente il gene chiamato RPE65 che è in grado di produrre una proteina necessaria per ripristinare la vista. Luxturna è la terza terapia genica approvata dalla FDA negli ultimi mesi ma è la prima che va direttamente a correggere un difetto genetico. Il management dell’azienda di Philadelfia ha detto comunicherà solo a gennaio il prezzo di Luxturna, ma molti ritengono che sarà di circa $1 milione.

Oggi è arrivata un’altra importante notizia che riguarda il mercato delle terapie geniche; Orchard Therapeutics, una start up britannica che sviluppa terapie geniche per malattie rare, ha annunciato di aver ottenuto un finanziamento di $110m da una cordata di investitori, e destinato a finanziare lo sviluppo della sua terapia genica di punta OTL-101. OTL-101 mira a curare una rara patologia del sistema immunitario Le terapie geniche sono il tema del momento e tutti i grandi gruppi stanno investendo considerevoli capitali nel settore. A questo riguardo importante ricordare l’investimento da $11.9bn per l’acquisizione di Kite da parte di Gilead, che si è così assicurata l’azienda di punta nel settore delle terapie geniche CAR-T. Altrettanto degno di nota è il successo di questa estate di Novartis, che ha ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione per la terapia CAR-T Kymriah. L’ American Society of Gene & Cell Therapy ha recentemente stimato che vi sono al momento più di 560 trial clinici in corso che sperimentano terapie geniche per malattie come emofilia, cancro e  l’anemia falciforme.