Malattie rare, FDA accetta BLA per burosumab di Ultragenyx/Kyowa Hakko Kirin

Ultragenyx Pharmaceutical, azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di terapie per malattie rare e ultrarare, e Kyowa Hakko Kirin hanno annunciato che FDA ha accettato la BLA (Biologics License Application) per burosumab nel trattamento di pazienti adulti e in età pediatrica, affetti da XLH (X-Linked Hypophosphatemia). L’Agenzia statunitense ha inoltre concesso lo status di Priority Review. Burosumab è un anticorpo monoclonale ricombinante completamente umano, nato dalla ricerca di Kyowa Hakko Kirin, direzionato al FGF23 (fibroblast growth factor 23). Quest’ultimo è un ormone che riduce i livelli serici del fosforo e della vitamina D regolando l’escrezione dei fosfati e la produzione della vitamina a livello renale. Burosumab attualmente è in sviluppo per trattare XLH e l’osteomalacia indotta da tumore e funziona bloccando l’eccesso di FGF23, con un aumento a livello renale del riassorbimento del fosfato e della produzione di vitamina D, che favorisce l’assorbimento intestinale di fosfato e calcio.
(Fonte Ultragenyx press release)