Meeting Endocrinologic and Metabolic Drugs Committee – FDA – Metreleptina

Domani l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Commettee discuterà la sicurezza e l'efficacia di metreleptina per iniezione, di Amylin Pharmaceuticals LLC, sussidiaria di Bristol-Myers Squibb. L'indicazione proposta è il trattamento di disordini metabolici associati a lipodistrofia, inclusi diabete e /o ipertrigliceridemia in bambini e adulti. I pazienti con lipodistrofia hanno una perdita di tessuto adiposo sotto la cute, che causa una diminuzione dell'ormone leptina, fatto che può dare luogo a complicazioni severe. BMS sta sviluppando il farmaco con AstraZeneca. Nella documentazione per la valutazione, gli analisti di FDA riportano che un gruppo di pazienti sembra avere benefici dal trattamento con metreleptina e la risposta è coerente con il meccanismo d'azione del prodotto. D'altro canto, senza un gruppo di controllo nello studio principale, condotto da NIH, è difficile dire se il farmaco ha dato un beneficio ai pazienti o se il beneficio è venuto da un cambio di dieta o dall'utilizzo di altri farmaci. Ci potrebbe essere inoltre qualche preoccupazione per l'influenza del farmaco sul sistema immunitario (Fonte FDA , Fierce Biotech)