NEJM, pubblicati i risultati di Fase III per Spinraza di Biogen/Ionis

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che i risultati finali dello studio ENDEAR, trial di Fase III disegnato per valutare Spinraza (nusinersen) nel trattamento della atrofia muscolare spinale (SMA) sono stati pubblicati nella rivista The New England Journal of Medicine. Il prodotto rappresenta il primo trattamento approvato per questa patologia. L'atrofia muscolare spinale è una malattia caratterizzata dalla perdita di motoneuroni a livello spinale, che causa una grave e progressiva debolezza e atrofia muscolare, fino a compromissione della respirazione e della deglutizione. SMA è causata dalla mancanza o dell'alterazione del gene SMN1 e coloro che ne sono affetti non sono i grado di produrre livelli sufficienti della proteina SMN (survival motor neuron). (Fonte Biogen press release)