Nuova approvazione FDA per la biotech americana Ultragenyx

La biotech californiana (Novato) Ultragenyx ha comunicato ieri prima dell’apertura di Wall Street di aver ottenuto l’approvazione FDA per la terapia sperimentale  Crysvita (burosumab) per il trattamento della malattia rara ipofosfatemia X-linked ( XLH). La XLH è una grave malattia che va a colpire le ossa che diventano fragili e molli per un difetto del metabolismo della vitamina D e dei fosfati e di cui soffrono 12000 persone negli Stati Uniti. Questa è la seconda approvazione FDA per Ultragenyx che lo scorso novembre aveva ottenuto l’approvazione FDA per MEPSEVII™ (vestronidase alfa), la prima terapia per la cura della malattia rara mucopolisaccaridosi VII. Crysvita verrà offerta al mercato al prezzo di $200000 per il trattamento di un paziente adulto e $160000 per i bambini. Il titolo Ultragenyx (Nasdaq) ha guadagnato ieri quasi il 2%

(Fonte Ultragenyx)