Potenziali nuovi sviluppi nel trattamento della SLA con cellule staminali

L’israeliana BrainStorm Cell Therapeutics, azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie che utilizzano cellule staminali autologhe per malattie neurogenerative come SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), Sclerosi Multipla e Morbo di Parkinson, ha annunciato ieri il completamento del follow up del secondo trial clinico di NurOwn. L’endpoint primario dello studio è la sicurezza di una somministrazione singola del prodotto, per via intratecale e per iniezione intramuscolare, mentre l’efficacia è valutata attraverso indicatori funzionali (ALSFRS-R;ALS Functional Rating Score-Revised) e di capacità vitale (FVC). Un totale di 14 soggetti sono stati arruolati nello studio in due coorti di dosaggio. Come riporta Reuters, oggi FDA ha attribuito a NurOwn la designazione di prodotto “Fast Track” nel trattamento della SLA.
(Fonte BrainStorm Cell Therapeutics press release)