Primi dubbi sulla terapia genica di Spark Therapeutics e l’azienda perde un miliardo di capitalizzazione

La biotech di Philadelphia Spark Therapeutics ha perso ieri oltre un miliardo di dollari di capitalizzazione dopo che ha comunicato i risultati di un piccolo trial clinico di Phase-I/II condotto con la terapia genica sperimentale SPK-8011 su 12 pazienti malati di emofilia A. I dati mostrano che la terapia è stata efficace su 10 pazienti i quali hanno mostrato una consistente riduzione dei sanguinamenti. Su 2 pazienti la terapia non si è rivelata efficace e ha scatenato una risposta immunitaria tale che uno di questi è stato ricoverato in ospedale e trattato con metilprednisolone. La diretta concorrente nella ricerca di una terapia genica per la cura dell’emofilia, Biomarin ha invece  beneficiato dei risultati del trial e infatti il titolo (Nasdaq) ha guadagnato il 6.4%. Spark ha annunciato di voler iniziare entro la fine dell’anno un importante trial clinico di Phase-III.

(Fonte Spark Therapeutics)