Pubblicati i risultati dello studio ENGAGE nella malattia di Gaucher di tipo 1

Sanofi e Genzyme hanno annunciato oggi la pubblicazione dei risultati dello studio registrativo ENGAGE, disegnato per valutare Cerdelga (eliglustat) in pazienti naïve al trattamento affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, nella rivista The Journal of the American Medical Association. Si tratta di uno studio di Fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha arruolato 40 pazienti affetti dalla patologia e che presentavano splenomegalia associata a trombocitopenia e/o anemia. L’endpoint primario di efficacia ha dimostrato una riduzione significativa dal baseline nelle dimensioni della milza (28% vs 2% del gruppo placebo). Per quanto riguarda gli endpoint secondari, è stato registrato un aumento dei livelli di emoglobina, una diminuzione del volume epatico (differenza assoluta del 6.6% vs placebo) e un aumento dei livelli di piastrine dal baseline, con una differenza assoluta del 41%, confrontato con placebo. Cerdelga, molecola che richiede la somministrazione orale, è stato sviluppato da Genzyme per mettere a disposizione un’alterativa terapeutica per questa popolazione di pazienti.
(Fonte Sanofi press release)