Rare Disease Day 2015: il bilancio di EMA nell’ambito delle malattie rare

EMA supporta il Rare Disease Day 2015, che ha luogo oggi, 28 febbraio. Una patologia, per essere definita rara, interessa non più di 5 pazienti in 10000 soggetti, ma si stima che circa 30 milioni di persone siano interessate da queste malattie nell’Unione Europea. La European Medicines Agency ha un ruolo determinante nello sviluppo e nell’autorizzazione di prodotti destinati al trattamento di queste patologie. E’ stato infatti predisposto il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), in grado di emettere raccomandazioni per attribuire la designazione di Orphan Drug a questo tipo di prodotti. La designazione consente alle aziende impegnate in questo settore di beneficiare di incentivi, anche fiscali, assistenza scientifica, piani per i test in ambito pediatrico ed estensioni di esclusività nel mercato. Lo scopo della Orphan Drug Designation, nata nel 2000, è consentire l’ottenimento di un sempre maggior numero di opzioni terapeutiche per queste patologie ed infatti, dalla sua introduzione, più di 100 farmaci sono stati resi disponibili per i pazienti dell’Unione Europea. Nel solo 2014, sono stati autorizzati il primo prodotto (Translarna) per il trattamento di un sottogruppo di pazienti affetti da distrofia di Duchenne, il primo trattamento (Scenesse) per la protoporfiria eritropoietica, Vimizim come prima terapia approvata per la sindrome di Morquio A ed, infine, Sylvant destinato ai pazienti affetti da sindrome di Castleman multicentrica. Importante è la raccomandazione per Holoclar, primo trattamento basato sulle cellule staminali. Sono stati anche approvati diversi farmaci nel trattamento di rare forme di tumore.
(Fonte EMA)