Sarepta Therapeutics intende presentare una NDA per eteplirsen

Sarepta Therapeutics, Inc., ha annunciato oggi che intende presentare una New Drug Application (NDA) ad FDA verso la fine del 2014, per l'approvazione di eteplirsen, proposto nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questa decisione è basata su una lettera inviata dall'Agenzia che ha proposto una strategia di presentazione della domanda per il farmaco con una possibile procedura di Accelerated Approval. A questo scopo, Sarepta inizierà alcuni nuovi studi per eteplirsen, che ne studieranno l'efficacia e la sicurezza. (Fonte Sarepta Thearpeutics press release)