Spinraza di Biogen e Ionis conferma la sua efficacia contro la SMA

Spinraza (nusinersen), il farmaco sviluppato da Biogen Inc e Ionis Pharmaceuticals per il trattamento della SMA (spinal muscular atrophy), ha ottenuto ottimi risultati nel trial clinico PHASE-3 CHERISH, tanto che questo è stato sospeso per il raggiungimento degli endpoints primari. Ionis ha infatto comunicato che i pazienti (bambini tra i 2 e 12 anni) trattati con Spinraza mostrano un significativo miglioramento delle capacità motorie. Già ad agosto un altro studio clinico era stato sospeso in anticipo per lo stesso motivo. Biogen aveva annunciato ad agosto un accordo che prevedeva un primo pagamento di €75m a Ionis per la commercializzazione del farmaco, a cui si potrebbero aggiungere altri €150m al raggiungimento di precisi target. Il farmaco, che é stato approvato da FDA e EMA, verrá probabilmente lanciato già nel Q1 2017. Il titolo Ionis Pharmaceutical (NASDAQ) ha guadagnato oltre il 28% dopo l’annuncio, mentre quello Biogen il 7%.
(Fonte Ionis)