Spinraza di Biogen, risultati positivi nella SMA

Biogen ha presentato nuovi dati dello studio di Fase III ENDEAR di Spinraza (nusinersen), che dimostrano una riduzione significativa del rischio di morte o di ventilazione permanente in neonati trattati con il farmaco affetti da SMA (spinal muscular atrophy) vs il gruppo non in trattamento. I risultati saranno presentati al congresso annuale della British Paediatric Neurology Association. ENDEAR è uno studio randomizzato e in doppio cieco condotto su pazienti con esordio infantile di SMA. (Fonte Business Wire)