Storica approvazione FDA di una terapia che “silenzia” i geni dietro a specifiche patologie

Ieri giornata storica per la medicina, la FDA ha infatti approvato Onpattro(patisiran) di Alnylam Pharmaceuticals, una terapia rivoluzionari rappresentata da un complesso di lipidi che agisce direttamnte sull’RNA delle cellule silenziondo i geni responsabili della polineuropatia hATTR, una malattia rara fortementente invalidante che colpisce almeno 50000 persone a livello globale. Questa è di fatto la prima terapia approvata con questo rivoluzionario mecanismo di azione chiamato RNA-i e basato sui risultati delle ricerche degli scienziati Andrew Fire e Craig Melo per le quali i due ricercatori hanno ricevuto il Nobel per la medicina nel 2006.

Alnylam ha già annunciato che il prezzo della nuova terapia sarà di $450000 per un trattamento annuale e secondo gli esperti potrebbe arrivare a generare $380m già nel 2020 e raggiungere  un massimo di $1bn pa.  Onpattro promette essere la prima di una serie di nuove terapie che agiscono come RNA-modificatori. La stessa Alnylan ha anche Givoriran in fase di sviluppo per il trattamento della porfiriasi acuta epatica; Amgen ha AMG 890 per patologie cardiovascolari e la biotech Arbutus Biopharma ha ARB 1467 per l’epatite C, e questo solo per citare solo i programmi più importanti. Importante però ricordare che alcune grandi industrie farmaceutiche si erano all’inizio rivelate entusiaste ad investire nella tecnologia RNA-i ma hanno presto abbandonato dopo alcuni risultati negativi, i casi più eclatanti sono in questo caso quelli di Roche e Merck & Co.

Alnylam è stata fondata nel 2002 a Cambridge Mass. e ha già fallito due tentativi di portare sul mercato questa tecnologia. Nel 2012 una sua terapia speriementale ha fallito un trial clinico e nel 2016 l’azienda ha dovuto sospendere un programma di ricerca perchè la terapia in sviluppo aveva causato la morte di alcuni pazienti. Il titolo Alnylam ha guadagnato oltre il 3% dopo l’annuncio dell’approvazione.

(Fonte WSJ e Alnylam)