farmaci orfani: ultime news e notizie - GoINPHARMA
domenica, 24 marzo 2019 - 22:41

Farmaci orfani

Sanofi punta ad una acquisizione nel settore dei farmaci orfani

Il capo di Genzyme (gruppo Sanofi), David Meeker, ha dichiarato che Sanofi punta ad un’acquisizione nel settore dei trattamenti per malattie rare (farmaci orfani), il quale è un settore caratterizzato da alti tassi di crescita, ottimi profitti e che riguarda patologie (almeno…

Prospettive di crescita previste per il mercato dei farmaci orfani

In un report compilato recentemente da Thomson Reuters emerge come tre dei sette prodotti da osservare per il 2016 siano farmaci orfani e si prevede che tutti e tre diventeranno blockbuster per il 2020. L’acido obeticolico di Sumitomo Dainippon Pharma,…

Baxalta sonda il mercato prima di accettare l’offerta di Shire

Pare che Baxalta stia sondando il mercato al fine di valutare se vi sono altri potenziali acquirenti oltre alla irlandese Shire. Shire aveva fatto una prima offerta a luglio che era stata subito rifiutata dal management di Baxalta. L’offerta é stata…

Respinta l’offerta di Shire per Baxalta ($30bn)

Shire ha oggi comunicato di aver fatto un’offerta per il gruppo Baxalta (spin-off di Baxter) di circa $45.23 per azione, che corrisponde ad un premium del 36% rispetto alla chiusura di ieri sera. Il deal previsto da Shire prevede uno…

CHMP, ok per un trattamento per il deficit di lipasi acida lisosomiale

Il CHMP di EMA, ha raccomandato l’autorizzazione per Kanuma (sebelipase alfa), di Synageva BioPharma Ltd., per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL;lysosomal acid lipase), una patologia rara ereditaria, in neonati, bambini e adulti. I pazienti affetti da…

FDA approva Signifor LAR di Novartis per il trattamento dell’acromegalia

Novartis annuncia oggi che FDA ha approvato Signifor a rilascio prolungato (LAR), pasireotide in sospensione iniettabile, destinato alla somministrazione intramuscolare nel trattamento di pazienti con acromegalia, che abbiano avuto uno risposta inadeguata alla chirurgia e/o non possano essere sottoposti ad…

Baxter acquisisce AesRx LLC

Baxter International acquisisce AesRx LLC, azienda biofarmaceutica focalizzata nell’ambito dei farmaci orfani. L’azienda ha attualmente un prodotto, Aes-103 (5-hydroxymethylfurfural), in Fase II. Si tratta di una piccola molecola attualmente in studio per l’anemia falciforme. (Fonte Seeking Alpha)

EMA e TGA rafforzano la collaborazione sui farmaci orfani

EMA ed Australian Therapeutic Goods Administration (TGA) hanno annunciato di aver concordato di condividere i report di valutazione della autorizzazioni al commercio dei farmaci orfani. Se la stessa richiesta di autorizzazione verrà presentata in parallelo ad EMA ed a TGA,…

FDA approva Vimizin per il trattamento della Sindrome di Morquio

FDA ha approvato ieri Vimizim, il primo trattamento approvato dall’Agenzia per la mucopolisaccaridosi di tipo 4 A (Sindrome di Morquio A), una malattia rara causata dalla carenza di un enzima (GALNS), responsabile della degradazione dei glicosaminoglicani. Il farmaco è progettato…

EMA, consuntivo 2013 riguardante i farmaci orfani

Un totale di 11 su 81 farmaci raccomandati per la commercializzazione da parte del CHMP da parte di EMA nel 2013 erano destinati al trattamento delle malattie rare. Questa rilevazione si inserisce nell’aumento anno su anno osservato negli ultimi anni…

Da dove provengono le terapie innovative in Europa: analisi

Secondo un articolo pubblicato oggi in Nature Reviews Drug Discovery e redatto dai membri dello staff dell’EMA, più del 40% dei farmaci innovativi raccomandati per l’autorizzazione al commercio nell’Unione Europea tra il 2010 e il 2012 provengono da piccole o…

EMA rivede la policy sulla tassazione dei medicinali orfani

EMA (European Medicines Agency) ha rivisto la policy per la riduzione delle tasse per medicinali orfani. Il cambiamento sarà effettivo dal 1 gennaio 2014 e offrirà una maggiore riduzione della tassazione per aziende che non siano micro, piccole o medie…