sindrome di Morquio: ultime news e notizie - GoINPHARMA
venerdì, 16 novembre 2018 - 8:38

Sindrome di Morquio

FDA approva Vimizin per il trattamento della Sindrome di Morquio

FDA ha approvato ieri Vimizim, il primo trattamento approvato dall’Agenzia per la mucopolisaccaridosi di tipo 4 A (Sindrome di Morquio A), una malattia rara causata dalla carenza di un enzima (GALNS), responsabile della degradazione dei glicosaminoglicani. Il farmaco è progettato…

VIMIZIN verrà discusso il 19 novembre dall’EMDAC -FDA

Il prossimo 19 novembre, l’Endocrinology and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell’FDA discuterà la BLA (Biological License Application) per VIMIZIM (elosulfase alfa) di BioMarin Pharmaceuticals, Inc.,per il trattamento della sindrome di Morquio A, una rara malattia genetica che causa malformazioni…